正常细胞的生长和死亡是以可控制方式进行的。当患癌症时，体内细胞不能保持正常的分裂状态，其增殖形式失去控制而不断繁殖变成为癌细胞。抗癌药物通过阻止癌细胞的生长增殖达到治疗的目的。同时，健康正常的细胞也能被化疗药物所损害，尤其是那些代谢增殖较快的细胞，如骨髓的造血细胞，胃肠道粘膜上皮细胞等。对健康细胞的损害也就是抗癌药物产生副作用，最常见的为白细胞降低、口腔粘膜溃疡和脱发等。这些细胞通常在化疗完成后二至三个月可自我修复。 
由于几种药物合用比单一用药治疗疗效要好，故通常在同一时期联用两种或两种以上的抗癌药物，这被称为联合化疗。目前常用的化疗方案多为联合化疗。